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Succès pour une thérapie génique en France

Nouvelle lue sur Yahoo! Actualités de source

Par Anne Jeanblanc - Publié le 06/11/2009 à 12:42

La maladie a un nom imprononçable, mais c'est une des rares affections traitées aujourd'hui avec succès par thérapie génique. Et ce formidable exploit a été réalisé par une équipe française, dont les résultats sont publiés vendredi dans la prestigieuse revue américaine Science . Ils concernent deux enfants soignés depuis respectivement deux ans et demi et deux ans. De plus, l'équipe médicale a précisé que le suivi, qui est maintenant de trois ans et deux ans et demi (les délais de publication étant très longs dans ce type de revue), montre bien que "la progression de leur maladie a été arrêtée".

L'adrénoleucodystrophie est une affection génétique portée par le chromosome X, qui touche une personne de sexe masculin sur 17.000 et qui peut survenir chez les enfants ou les adultes. Dans sa forme la plus grave, elle entraîne une destruction de la myéline dans le cerveau. Sans cette gaine protectrice, les neurones ne peuvent plus fonctionner et il y a une baisse régulière des capacités mentales et physiques des patients, jusqu'au décès. Jusqu'à présent, le seul traitement existant était une greffe de moelle osseuse. Bien qu'il s'agisse d'une maladie neurologique, des cellules dérivées de la moelle osseuse peuvent migrer jusqu'au cerveau et remplacer les cellules de la microglie, cellules entourant les neurones et dont le déficit entraîne la destruction de la myéline dans cette maladie.

Dans leur étude, financée notamment par l'Association française contre les myopathies (AFM) et l'Association européenne contre les leucodystrophies (ELA), Nathalie Cartier (Inserm et l'hôpital Saint-Vincent-de-Paul à Paris), le Pr Patrick Aubourg et leurs collègues ont eu l'idée de prendre les propres cellules souches de moelle osseuse des patients et de les modifier génétiquement pour qu'elles ré-expriment le gène manquant (appelé ABCD1), avant de les réinjecter. Chez les deux enfants dont les données sont publiées, seulement 15 % des cellules hématopoïétiques ont été génétiquement modifiées et expriment la protéine manquante. Mais cela a suffi pour corriger les effets de cette maladie. Selon l'équipe médicale, les enfants sont en bonne santé, ils vont à l'école et mènent une vie normale. Et ajoute-t-elle "il n'y a pas de raison que ça change" au vu des résultats actuels. En d'autres termes, ces deux jeunes (et sans doute un troisième qui a bénéficié récemment de la même thérapie) seraient guéris. Et déjà des essais de cette forme de thérapie génique commencent, dans d'autres maladies.

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